2023年4月6日、国家薬品監督管理局医薬品審査センター（CDE）は『抗腫瘍抗体薬物複合体の臨床研究開発に関する技術ガイドライン』を発表し、ADC系抗腫瘍薬の臨床研究開発において留意すべき事項について提言しました。抗体薬物複合体（Antibody-Drug Conjugates：ADC）は、現在、抗腫瘍新薬研究開発分野における重要なテーマの一つであり、特に腫瘍治療領域において研究開発が継続的に拡大しています。標的分子および適応症の拡大に伴い、ADCは新たな標的治療時代を牽引しています。ADCは構成要素が複雑であり、標的抗原および抗体の選択、有効ペイロードの作用機序、リンカーおよび結合方式の違いによって、生物学的効果に大きな影響を及ぼす可能性があります。そのためCDEは、臨床ニーズを重視し、合理的なADC設計を行うため、作用機序に関する研究を実施することを研究開発者に推奨しています。また、ADC開発の成功率向上を目的として、以下の点に留意することが提案されています。

1．同一標的抗原を有する異なる薬剤間における有効性の差異

2．同一薬剤における標的抗原発現状態の違いによる有効性の差異

3．最適な投与レジメンの検討

4．安全性リスクへの配慮

5．併用療法の検討