2023年4月26日、国家薬品監督管理局の指示の下、医薬品審査センター（CDE）は『腫瘍能動免疫療法製品の臨床試験に関する技術ガイドライン（試行）』を策定・発行しました。

腫瘍能動免疫療法製品とは、腫瘍抗原に対する特異的な能動免疫応答を誘導または増強することにより、腫瘍細胞の抑制または殺傷、微小残存病変や前がん病変の除去、ならびに持続的な抗腫瘍免疫記憶の形成などを治療目的とする製品を指し、一般に「腫瘍治療ワクチン」とも呼ばれています。腫瘍能動免疫療法には多様な技術的アプローチが存在し、標的抗原には腫瘍特異抗原（Tumor Specific Antigen：TSA）、腫瘍関連抗原（Tumor-Associated Antigen：TAA）、または腫瘍治療に有用なその他の抗原が含まれます。抗原の発現および提示様式の違いにより、腫瘍能動免疫療法製品には、細胞キャリア製品、ウイルスベクター製品、タンパク質／ペプチド、核酸製品などが含まれます。

探索的な初期臨床試験の主な目的は、最適な免疫用量、投与方法および免疫スケジュールの確立、安全性データの収集、ならびに潜在的な生物学的活性および臨床有効性の探索です。一方、検証的臨床試験の目的は、特定の対象集団における有効性および安全性をさらに確認し、上市承認取得に十分なエビデンスを提供することです。